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Definicin:
Es un conjunto de tcnicas que permiten vehiculizar secuencias de ADN y ARN al interior de clulas diana, para la modificacin del repertorio gentico de clulas somticas y germinales, con objeto de modular la expresin de determinadas protenas que se encuentran alteradas debido a enfermedades de origen hereditario y adquirido, revirtiendo as el trastorno biolgico que ello produce.
Su historia
Descubrimiento de las enzimas de restriccin en el ao
de 1970 por Arber y Hamilton se sentaron las bases para transferir genes entre diferentes clulas u organismos. En Enero de 1989 los Institutos Nacionales de la Salud de los Estados Unidos aprobaban el protocolo clnico. En 1990 se trat con terapia gnica un paciente que padeca de la deficiencia de la enzima adenosinadeaminasa. En Septiembre de 1990, se aprobaba el primer ensayo clnico de autntica terapia gnica.
De manera que por su pequeo error gentico su cuerpo no poda crear linfocitos.
Las
IN VIVO
Consiste en aplicar directamente sobre el paciente los genes modificados.
Virales:
El mtodo ms eficaz para llevar genes sanos a las clulas daadas es por medio
No virales:
Bsicamente se trata de inyectar el fragmento de ADN que contiene el gen de inters directamente a las clulas o empacado dentro de otras molculas como son los liposomas (pequeas vesculas de grasa que pueden transportar sustancias al interior de las clulas)
Nueva
forma de intervencin teraputica a nivel molecular. Curacin de muchas enfermedades no antes curables. Especificidad de la terapia gnica.
DESVENTAJAS
Posible contaminacin. Mutagnesis Afectar el banco gentico de la poblacin.
Muchas gracias
Santos H., J., Fernndez Piqueras, J., & Fernndez Peralta, A. M. (2004). Gentica. Espaa: Editorial Ariel.
Ronchera, C., & Gonzlez, J. (2004). Terapia Gnica.