Diseños de investigación

Mg. Javier Vargas Herrera

Médico epidemiólogo

Instituto Nacional de Salud

Departamento de Medicina Preventiva y Salud Pública – Facultad
de Medicina - UNMSM
 El proceso de la Investigación
Identificación y
definición del
justificación Diseño de la
problema de Investigación
investigación

Marco teórico Metodología

Ejecución del Análisis e

estudio interpretación

Publicación
 ¿Cómo elegir el diseño?
• La elección del diseño se hace en función de:
1. Objetivo del estudio y tipo de hipótesis.

2. Disponibilidad de unidades muestrales.

3. Recursos disponibles: humanos, económicos, tiempo, etc.

4. Posibilidad de seguimiento.

Fuente: Whittembury A. Reyes M. La investigación epidemiologica. Sección epidemiologia UNMSM.

 Tipos de estudio
• Estudios Cualitativos
• Generalmente se basan • Observación naturista • Orientada al
en el método inductivo sin control proceso
• Realizan registros • Subjetiva • Datos "ricos y
narrativos • Inferencias de sus profundos
• Centrada en la datos • No generalizable
fenomenología y • Exploratoria y • Holista
comprensión descriptiva • Realidad dinámica

• Estudios Cuantitativos
• Generalmente se • Observación • Orientada al
basan en el método controlada resultado
deductivo • Objetiva • Datos “sólidos y
• Registran datos • Inferencias hacia la repetibles”
cuantitativos población • Generalizable
• Reciben el auxilio de la • Confirmatoria • Particularista
estadística inferencial • Realidad estática
 Ejes de clasificación
• Según la finalidad
– Descriptivos o Analíticos
• Según el control de la asignación de sujetos
– Observacionales o Experimentales
• Según el seguimiento
– Transversales o Longitudinales
• Según el inicio del estudio
– Prospectivos o retrospectivos
• Según la unidad de análisis
– Individuados o poblacionales
 Diseños de estudio
analíticos
Experimentales

Ensayo clínico Ensayo comunitario

Unidad de análisis

Unidad de análisis
Cuasi experimental

Población
Individuo

Observacionales

Cohortes

Correlación ecológica
Casos y controles

Transversal
Ecológico descriptivo
Serie de casos
Fuente: Adaptado de Hernández y col (2008). Estrategias de
Diseño en Epidemiología. En Piédrola Gil. Medicina Preventiva descriptivos
 Diseños de estudio

Tipo Posición del Referencia Denominaciones corrientes

operativo investigador temporal
Agregado Observacional Transversal E. Ecológico
Longitudinal E. de tendencias
Series temporales
Intervención Longitudinal Ensayo comunitario
Individuado Observacional Transversal Encuestas
Longitudinal E. Cohortes
E. de casos y controles
Intervención Longitudinal Ensayos clínicos

Fuente: Almeida Filho, Introducción a la Epidemiología, 2008

 Diseños de investigación
Descriptivos Analíticos

Estudio de Caso
Observacionales
Serie de casos Experimentales
No experimentales
Estudios ecológicos

No Controlado Controlado No aleatorio Aleatorio

Transversal Casos controles

Cuasi Experimento
experimental verdadero
Longitudinal Cohortes
Fuente: Alarcón Jorge Epidemiología Básica
 Diseños de investigación
DESCRIPTIVOS ANALITICOS

 Sólo describen los datos

 Determinan prevalencia y
a veces incidencia
 Clasifican de acuerdo a
edad, sexo, raza, área
geográfica, etc.
 Describe distribución de la
enfermedad
 Son mas superficiales
 Sugieren hipótesis
 Análisis mas simple
 Generan estudios
analíticos
 Explica patrones
observados
 Identifica factores
causales o etiológicos
 Explican el porque de la
ocurrencia de una
enfermedad
 Más específicos
 Análisis mas complejo

¿Cómo es el fenómeno?
¿Por qué ocurre el fenómeno?
Tiempo, espacio, persona
 Serie de casos
• Hacer observaciones acerca de pacientes con características
clínicas definidas (Ej. cierta enfermedad o grupo de síntomas.
• Descripción simple de datos clínicos sin grupos de
comparación, los datos se derivan de un grupo de individuos
bien definido.
• Útil en formación de hipótesis, estudios de historia natural de
la enfermedad, describiendo la “experiencia clínica”.
• Sencillo y económico para realizar en ambientes hospitalarios.
• Una selección sesgada de pacientes puede conducir a errores
de interpretación.
 Serie de casos

Fuente: Budnik O Isolda, Hirsch B Tamara, Fernández C Carlos, Yánez P Leticia, Zamorano R Juanita. Enfermedad de Kawasaki: una serie clínica. Rev. chil.
infectol. [revista en la Internet]. 2011 Oct [citado 2013 Oct 22] ; 28(5): 416-422
 Estudios ecológicos
• Toman un agregado poblacional como unidad de
análisis
• Abordan:
– áreas geográficas o base territorial (centros poblados,
distritos, provincias, países, continentes, etc.)
– grupos poblacionales bien delimitados (Instituciones
educativas, centros laborales, universidades, etc.
• Analizan indicadores globales
– Correlación entre indicadores de condiciones de vida
e indicadores de la situación de salud.
Clasificación de los estudios ecológicos

Agregados geográficos / poblacionales

Transversales Longitudinales

Estudios Estudios Ensayos

ecológicos de tendencia comunitarios
Series
temporales
 Estudios ecológicos
Sub población con
factor de riesgo
Población de
enfermos o con
resultado Sub población sin
factor de riesgo

Sub población con

Población de no factor de riesgo
enfermos o sin
resultado Sub población sin
factor de riesgo

Presente
Estudio ecológico sobre tuberculosis
en Cuba
 Estudios transversales
• Llamado también estudio de prevalencia.

• Es equivalente a tratar de obtener una "fotografía" del

problema.

• Incluye a toda la población al momento del estudio

(sanos y enfermos). También puede ser una muestra
representativa de la población

• Los datos de la exposición se obtienen simultáneamente

con los de enfermedad, en una sola medición.
Estudios transversales
de prevalencia

Con factor
Enfermos o con de riesgo
resultado Sin factor de
Población riesgo
Objeto de
estudio Con factor
No enfermos o de riesgo
sin resultado Sin factor de
riesgo
 Estudio transversal sobre transtornos
mentales en ancianos

VASCONCELOS-ROCHA, Saulo et al . Prevalência de transtornos mentais comuns entre idosos residentes em município do Nordeste do Brasil. Rev. salud pública,
Bogotá , v. 14, n. 4, Aug. 2012
 Estudios
de casos y controles

• Surgen de las dificultades que puede plantear

un estudio de cohortes.
• Enfermedades de baja incidencia o de periodo
de latencia prolongado.
• Son “longitudinales”, porque evalúan relación
causa-efecto.
• Son retroanalíticos.
 Estudios
de casos y controles
Con factor
de riesgo
Enfermos o
Sub población de
con resultado Selección
CASOS
Sin factor de CASOS
riesgo
Población objeto
de estudio
Con factor
de riesgo No enfermos o
Sub población de
sin resultado Selección CONTROLES
CONTROLES
Sin factor de
riesgo

Tiempo de ejecución del estudio

Tiempo del análisis del estudio

 Estudios de casos y controles
• La investigación se inicia con la selección de los
casos de determinada enfermedad.
• Sigue con la selección de controles.
• El inicio del estudio se relaciona con la fecha de
diagnóstico de la enfermedad.
• Los factores de riesgo se buscan en el pasado,
definiendo los expuestos y los no expuestos.
• El movimiento temporal es opuesto a la cohorte
histórica o retrospectiva.
• Es lo inverso a un estudio de cohortes
 Estudio de casos y controles en
Malaria complicada

Fuente: Tobón A y col. Clínica de la malaria complicada

debida a P. falciparum: Estudio de casos y controles en
Tumaco y Turbo (Colombia). IATREIA / Vol 19/no.4 /
diciembre / 2006
 Estudios de cohortes
• La característica que define a los estudios de
cohorte es que los sujetos de estudio se eligen
de acuerdo con la exposición de interés.
• Se selecciona a un grupo expuesto y a un
grupo no-expuesto y ambos se siguen en el
tiempo para comparar la ocurrencia de algún
evento de interés.
• Son observacionales, prospectivos,
longitudinales y también se conocen como de
incidencia.
 Estudios de cohorte

Enfermos
Sub población
de Selección Expuestos Seguimiento
EXPUESTOS
No enfermos
Población objeto
de estudio
Sub población Enfermos
de Selección No expuestos Seguimiento
NO EXPUESTOS
No enfermos

Tiempo del pasado al presente

 Estudios de cohortes
• El seguimiento continúa hasta que:

a)se manifiesta el evento de estudio (en razón

de salud o enfermedad),
b)los sujetos de estudio mueren
c)los sujetos se pierden durante el
seguimiento,
d)el estudio termina.
 Clasificación de la Cohortes
Inicio del estudio

No Periodo de reclutamiento
Expuestos
expuestos
No
Expuestos
expuestos

Cohorte Dinámica Finalización del estudio Cohorte Fija

 Estudios de cohortes
• Otros nombres:
– De seguimiento
– en inglés Follow up
– “ estudios prospectivos”
• Aportan hipótesis etiológicas
• Miden la incidencia  Riesgo
• Se inician a partir de una variable que se
considera un factor de riesgo.
 Objetivos de un estudio de cohortes
• Edad: Esperanza de vida de los individuos de 70 años (con
independencia de cuándo nacieron)
• Cohorte: Tasa de cáncer cervical en mujeres nacidas en 1940
• Factor de riesgo: Cáncer de pulmón en individuos que fuman
• Pronóstico: Tasa de supervivencia de mujeres con cáncer
cervical
• Prevención: Disminución de la incidencia de cáncer de hígado
después de la vacunación vs. Hepatitis B
• Tratamiento: Supervivencia similar para mujeres con cáncer de
ovario epitelial unilateral, a las que se les practicó cirugía
conservadora para mantener su fertilidad
 Estudio de cohortes de complicaciones
en apendicectomías

La mayor diferencia radicó en la infección del sitio operatorio (p<0,05).

Fuente: Mosquera M y col.Apendicectomía laparoscópica versus abierta: comparables… Rev Colomb Cir 2012; 27 121-128
 Estudio de casos y controles anidados
en una cohorte

Guxens y col. Comparación de dos métodos para identificar los factores asociados al inicio del consumo de cannabis en un estudio de cohortes. Gac
Sanit. 007;21(6):515-24
 Estudios experimentales
• Las diferencias entre un estudio experimental y
uno observacional estriba en la asignación de los
sujetos al estudio.
• El objetivo del estudio experimental es establecer
si una modificación en la variable independiente
(controlada por el investigador) modifica la
variable dependiente.
• El experimento clínico busca saber si una
intervención es más beneficiosa que perjudicial.
 El experimento clínico
• ¿Experimento o pseudo experimento?. Para
algunos autores sólo es un experimento aquel
en que los sujetos se asignan al azar.
• Tipos de Experimento: R, O, X, (Y, Z)
– Experimento verdadero
– Experimento aleatorio incompleto (falta O basal)
– Cuasi experimento (falta R)
– Pre experimento (falta R ó [Y,Z], ó O basal)
 ¿Qué es un ensayo clínico?
• Según Rothman, en Epidemiología moderna,
clasificación adoptada por la OPS.

– Ensayo clínico, si el sujeto es un paciente

– Ensayo de campo, si el sujeto es una persona sana

– Ensayo comunitario, si el sujeto es una población.

 ¿Qué es un ensayo clínico?
• Según OMS
“… un ensayo clínico es cualquier estudio de
investigación que asigna de manera prospectiva
participantes humanos o grupos de humanos a una o más
intervenciones sanitarias a fin de evaluar los efectos en
los resultados sanitarios. Un ensayo clínico también
puede hacer referencia a un ensayo clínico de
intervención. Las intervenciones incluyen, pero no se
limitan a, fármacos, células y otros productos biológicos,
procedimientos quirúrgicos, procedimientos radiológicos,
dispositivos, tratamientos conductuales, cambios en el
proceso de atención, atención preventiva, etc. Esta
definición incluye ensayos de fase I a fase IV”
 ¿Qué es un ensayo clínico?
• Según el Reglamento de Ensayos clínicos en el
Perú

Artículo 2°.- Ensayo Clínico.

A efecto de este Reglamento se entiende por ensayo

clínico toda investigación que se efectúe en seres
humanos, para determinar o confirmar los efectos
clínicos, farmacológicos, y/o demás efectos
farmacodinámicos; detectar las reacciones adversas;
estudiar la absorción, distribución, metabolismo y
eliminación de uno o varios productos en
investigación, con el fin de determinar su eficacia y/o
su seguridad.
 Fases de un ensayo clínico
• Fase I : Estudios de farmacocinética y farmacodinamia que proporcionan
información preliminar sobre el efecto y la seguridad del producto en algunos
sujetos sanos.

• Fase II. Se realiza en pacientes que padecen la enfermedad o entidad clínica de

interés. Proporcionan información preliminar sobre la eficacia, establecer la
relación dosis-respuesta, y ampliar los datos de seguridad. Por lo general, estos
ensayos clínicos serán controlados y con asignación aleatoria de los tratamientos.

• Fase III : Son ensayos destinados a evaluar la eficacia y seguridad del tratamiento
experimental intentando reproducir las condiciones de uso habituales. Se realiza
con una muestra de pacientes más amplia que en la fase anterior y representativa
de la población general. Estos estudios serán preferentemente controlados y
aleatorizados.

• Fase IV : Son ensayos clínicos que se realizan con un medicamento después de su

comercialización. Estos estudios serán preferentemente controlados y
aleatorizados.
 Esquematización de estudios
experimentales

Con aleatorización Sin aleatorización

Sin medición Grupo control y Sin grupo control o sin

Con medición basal
basal medición basal medición basal

Experimento Experimento Pre experimento

Cuasi experimental
verdadero aleatorizado
incompleto XO OXO
OXO
ROXO R XO XO
O O
RO O R O O

R = Aleatorización; X = Intervención; O = Medición

 Componentes de un estudio
experimental
• Tres componentes a evaluar en todo
experimento:

– Grupo control
– Que la asignación a los grupos sea aleatoria
(aleatorización o randomización)
– Medición basal
 ¿Por qué un grupo control
y el enmascaramiento?
• Un aspecto importante de un ensayo clínico es
obtener grupos similares (en aspectos
diferentes al efecto) para comparar

– El tamaño de la diferencia
– El efecto hawthorne
– Regresión a la media
– El efecto placebo
 Proceso de Aleatorización

Población de referencia Muestra

Grupos aleatorizados

Criterios de selección Aleatorización

 Ensayo clínico aleatorizado
convencional
Población de
neonatos,
sometidos a
Grupo
procedimientos % de llanto
experimental
dolorosos sacarosa

muestra

Grupo
control % de llanto
agua
 Ensayo clínico cruzado (crossover)

Media Media
Grupo Grupo
o% o%
exper control
efecto efecto

muestra

Media Media
Grupo Grupo
o% o%
control exper
efecto efecto

Aplicación en ej. psoriasis o artritis

 Experimento de equivalencia
• Cuando se quiere demostrar que un nuevo
tratamiento es tan eficaz como el que ya está
probado
• El nuevo tratamiento puede tener otras
ventajas:
– Disponibilidad
– Menor costo
– Menos efectos adversos
 Ensayo clínico Factorial
Media o %
Exper 1
efecto 1
Exper 2
Efecto 2

Media o %
Exper 1
efecto 1
Placebo 2
Efecto 2
muestra
Media o %
Exper 2
efecto 1
Placebo 1
Efecto 2

Media o %
Placebo 1
efecto 1
Placebo 2
Efecto 2

Aspirina – Infarto miocardio

Betacarotenos – Ca Colon
Experimento de asignación de grupos
– Cuando hay riesgo de “contaminación” que un
sujeto del grupo experimental se pase al grupo
control o viceversa.
– Se asigna a toda una población la exposición
(experimento) y a toda otra población un
tratamiento alternativo (control).
– En otra clasificación se denomina Ensayo
Comunitario.
 Ensayo clínico con análisis secuencial

Éxito
Van ingresando por
Sujeto pares
exper
En el análisis si empatan,
Fracaso salen del estudio.

muestra Se quedan los que

tienen resultados
Éxito diferentes
Sujeto
La eficacia debe
control
determinarse a corto
tiempo y dicotómica.
Fracaso
 Experimento de descontinuación
• Cuando hay sujetos que ya están recibiendo una
terapia que se desea evaluar.
• Se aleatoriza a continuar con el tratamiento o
descontinuarlo.
• Se utiliza en enfermedades crónicas para
observar el efecto de terapias no curativas de
larga duración.
• Se mide el efecto como en un experimento típico.
• El estudio se termina si hay desenlances
desfavorables en algunos de los grupos.
 Otros experimentos clínicos

– Mega experimentos o estudios multicéntricos

• Para incrementar el tamaño de la muestra.

– Estudio N = 1
• Se estudia a un solo sujeto
• Se le sigue como en experimento cruzado
Ensayo clínico aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para
evaluar el efecto del tratamiento de la helmintiasis (albendazol) sobre
la parasitemia de malaria y signos de alergia

Fuente: Aprilianto E. y col. The Effect of Three-Monthly Albendazole

Treatment on Malarial Parasitemia and Allergy: A Household-Based Cluster-
Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Trial. PLOS ONE March
2013, Volume 8, Issue 3 .