Terapia génica

Es en la inserción de elementos funcionales ausentes en el genoma de un individuo. Se

realiza en las células y tejidos con el objetivo de tratar una enfermedad o realizar un
marcaje.
Esta terapia sigue en desarrollo, por lo cual su aplicación se observa principalmente en
ensayos clínicos controlados y en tratamientos de enfermedades severas.
Esta clase de terapia posee ciertos criterios entre los que se encuentran:

-Enfermedad letal sin tratamiento.

-La causa sea un único gen que esté ya clonado.

-La regulación del gen sea precisa y conocida.

Existen dos tipos de terapia génica. Una es la terapia génica somática, que se realiza sobre
las células somáticas de un individuo, por lo que las modificaciones que implique la terapia
sólo tienen lugar en dicho paciente. Y la otra es la terapia génica germinal, que se
realizaría sobre las células germinales del paciente, por lo que los cambios generados por
los genes terapéuticos serían hereditarios. Pero por cuestiones éticas y jurídicas ésta clase
de terapia génica no se lleva a cabo hoy en día.

Su procedimiento se realiza cuando una copia del gen funcional se inserta en el genoma
para compensar el defectivo. Si ésta copia simplemente se introduce en el huésped, se
trata de terapia génica de adición. Si tratamos, por medio de la recombinación homóloga,
de eliminar la copia defectiva y cambiarla por la funcional, se trata de terapia de
sustitución.
Actualmente el mas común tipo de vector son los virus, ya que estos pueden ser
genéticamente alterados para dejar de ser patógenos y portar genes de otros organismos.

-Células Diana
Se seleccionan en función del tipo de tejido en el que deba expresarse el gen introducido,
y deben ser además células con una vida media larga, puesto que no tiene sentido
transformar células que vayan a morir a los pocos días. Igualmente, se debe tener en
cuenta si la diana celular es una célula en división o quiescente, porque determinados
vectores virales, como los retrovirus, sólo infectan a células en división. Las células diana
serían consideradas las células madres.

La terapia génica apareció a partir de la década de 1970 para intentar tratar y paliar
enfermedades de carácter genético y se dieron las primeras pruebas con virus, las cuales
fracasaron. Años más tarde, en la década de 1980, se intentó tratar
la talasemia usando betaglobina. En este caso fue un éxito en modelos animales aunque
no se pudo usar un humanos.
el apoyo a la terapia fue cuestionado cuando algunos niños tratados para SCID
desarrollaron leucemia.4 Las pruebas clínicas se interrumpieron temporalmente en el
2002, a causa del impacto que supuso el caso de Jesse Gelsinger, la primera persona
reconocida públicamente como fallecida a causa de la terapia génica. Su muerte se debió
al uso del vector adenoviral para la transducción del gen necesario para tratar su
enfermedad, lo cual causó una excesiva respuesta inmune, con un fallo multiorgánico y
muerte cerebral.
En 2008 investigadores de la Universidad de Míchigan en Ann Arbor (Estados Unidos)
desarrollaron una terapia genética que ralentiza y recupera las encías ante el avance de la
enfermedad periodontal, la principal causa de pérdida de dientes en adultos.
Esta clase de terapia en la actualidad se utiliza para intentar combatir enfermedades como
lo pueden ser la deficiencia en adenosín deaminasa (ADA), cáncer, Síndrome de Wiskott-
Aldrich (WAS), Beta Talasemia